Bayer unterzeichnet Gentherapie-Abkommen - mit Avigen

Die amerikanische Tochtergesellschaft Bayer Corporation und die Biotechnologie-Firma Avigen, Inc., Almeda, Kalifornien, haben einen wichtigen Schritt unternommen, die Behandlung der Bluterkrankheit Hämophilie B zu verbessern. Beide Unternehmen unterzeichneten ein Abkommen, das Bayer weltweit die exklusiven Vermarktungs- und Vertriebsrechte für die Gentherapie Coagulin-B? von Avigen überträgt. Die Bayer Corporation ist international führend in der Entwicklung, Herstellung und dem Vertrieb von Produkten zur Behandlung der Bluterkrankheit; das Biotechnologie-Unternehmen Avigen gehört zu den ersten Adressen bei der Entwicklung von neuen Behandlungsmöglichkeiten mittels Gentransfer.

Das Abkommen hat einen Wert von 60 Millionen US-Dollar. Darin sind der Kauf von Avigen-Aktien durch Bayer im Wert von 15 Millionen US-Dollar, Meilenstein-Zahlungen, die Kosten für die klinischen Studien und die Herstellung des Produkts eingeschlossen. Zusätzlich wird Avigen einen Teil der Einnahmen aus zukünftigen Verkäufen erhalten. Avigen übernimmt die weltweite Herstellung; Coagulin-B? wird in einer neuen Anlage in Almeda, Kalifornien, produziert. Das Warenetikett soll die Namen beider Unternehmen tragen, Avigen als Hersteller und Bayer als Vertriebspartner.

Coagulin-B™ ist eine von Avigen entwickelte virale Genfähre (Adeno-Associated Virus, AAV), die als Vektor bezeichnet wird. Sie trägt das Gen für den Faktor IX. Dieses fehlende oder ungenügend gebildete Eiweiß verursacht Hämophilie B. Coagulin-B? wurde so entwickelt, dass es das Faktor IX-Gen in die Muskelzellen der Patienten transportiert, wo es ständig Faktor IX produziert. Es wird erwartet, dass die so erzeugten Faktor IX-Spiegel im Blut spontane Blutungen verringern und den Bedarf an Faktor IX-Infusionen reduzieren können. Avigen-Sprecher sind optimistisch, dass die weitere Forschung vielversprechende Resultate ergibt.

Dem Abkommen zufolge wird Bayer in Zusammenarbeit mit Avigen die geplanten klinischen Studien der Phasen II und III mit Coagulin-B™ vornehmen. Avigen wird zusammen mit Bayer die Zulassungsunterlagen ausarbeiten. Außerdem behält das Biotechnologie-Unternehmen weltweit die Ausfuhrlizenzen, die Vereinigten Staaten, die Europäische Union und Japan eingeschlossen.

Die Bluterkrankheit Hämophilie B entsteht durch einen Mangel oder durch das vollständige Fehlen des Blutgerinnungsfaktors IX; in der Regel erkranken nur Männer. Nach Angaben der World Hemophilia Foundation hat einer von 10.000 neu geborenen Jungen die Bluterkrankheit. Die zwei Hauptformen der Erbkrankheit sind Hämophilie A und B. Bei der häufigsten Form Hämophilie A liegt ein Mangel an dem Blutgerinnungsfaktor VIII vor; Hämophilie B macht ein Fünftel der Erkrankungsfälle aus. Schätzungsweise leiden weltweit 400.000 Patienten an einer Hämophilie.

"Wir sind überzeugt davon, dass Coagulin-B? die erste Gentherapie für die Behandlung der Hämophilie sein wird. Dies bedeutet einen entscheidenden medizinischen Durchbruch im Hinblick auf eine mögliche Heilung der Erkrankung. Diese Entwicklung wird von den Blutern bereits sehnlichst erwartet", sagte Jan Turek, Leiter Biologische Produkte im Geschäftsbereich Pharma der Bayer AG.

"Avigen ist in zweierlei Hinsicht über dieses Abkommen erfreut", sagte Dr. John Monahan, Präsident und Vorstandsvorsitzender von Avigen. "Zum einen haben wir mit Bayer ein angesehenes weltweit operierendes pharmazeutisches Unternehmen gefunden, das im Hämophilie-Markt eine führende Position einnimmt. Zum anderen hat Bayer die Möglichkeiten, weltweit die klinischen Studien mit Coagulin-B? vorzunehmen, außerdem verfügt das Unternehmen über eine starke internationale Marketing- und Vertriebsstruktur im Hämophilie-Segment."

Produkte aus AAV-Vektoren bauen auf der Grundlagenforschung von Dr. Katherine High und Dr. Mark Kay am Children´s Hospital (CHOP), Philadelphia, und an der Stanford University auf.

Avigen ist ein Biotechnologie-Unternehmen mit Sitz im Gebiet der San Francisco Bay. Es beschäftigt sich mit der Entwicklung von Produkten für die Gentherapie mittels AAV-Vektoren für die Behandlung von erblichen und erworbenen Krankheiten.

Das Geschäftsfeld Biologische Produkte von Bayer mit Hauptsitz in Research Triangle Park, N.C., ist für die globale Entwicklung und Vermarktung der rekombinanten Produkte verantwortlich, die fehlende Blutgerinnungsfaktoren bei der Hämophilie ersetzen. Gegenwärtig stellt Bayer nahezu 50 Prozent des weltweiten Bedarfs an rekombinantem Faktor VIII für Patienten mit Hämophilie A zur Verfügung. Mit der Ausbietung von Kogenate® FS/KOGENATE® Bayer erzielte Bayer einen bedeutenden Fortschritt in der Therapie der Hämophilie A. Das rekombinante Faktor VIII-Produkt der nächsten Generation wird ohne menschliche Proteine zubereitet. Die gegenwärtigen und die geplanten Investitionen sollen zu zusätzlichen neuen Produkten, einem verstärkten Sicherheitsprofil und einer vergrößerten Herstellungskapazität für Produkte in der chronischen Patientenversorgung führen.